15 maja obchodzony jest Światowy Dzień Stwardnienia Guzowatego

15 maja obchodzony jest Światowy Dzień Stwardnienia Guzowatego, którego celem jest poszerzanie świadomości społecznej na temat tej ciężkiej choroby i przeciwdziałanie wykluczeniu społecznemu i stygmatyzacji osób nią dotkniętych.

Od maja 2021 r. w naszym Instytucie realizowane jest niekomercyjne badanie kliniczne ViRap: „Randomizowane, podwójnie zaślepione badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność rapamycyny w porównaniu do wigabatryny w leczeniu profilaktycznym niemowląt ze stwardnieniem guzowatym”, finansowane ze środków Agencji Badań Medycznych.

Do badania zapraszani są pacjenci z rzadką chorobą układu nerwowego – stwardnieniem guzowatym (TSC), którzy spełniają odpowiednie kryteria.

Celem badania ViRap jest porównanie dwóch leków - wigabatryny i rapamycyny - stosowanych do zapobiegania rozwojowi u niemowląt napadów padaczkowych oraz guzów towarzyszących TSC.

ViRap jest pierwszym tego typu projektem na świecie i będzie realizowany do marca 2026 r. Każdy pacjent będzie uczestniczył w badaniu przez kolejne 2 lata. Po zakończeniu, ViRap dostarczy danych na temat mechanizmów rozwoju padaczki, niepełnosprawności intelektualnej, autyzmu, a także powstawania guzów u dzieci z TSC.

Badanie jest realizowane przez dwa ośrodki kliniczne: Instytut „Pomnik- Centrum Zdrowia Dziecka” i Warszawski Uniwersytet Medyczny.

Do tej pory do badania ViRap włączono 15 pacjentów. W najbliższym czasie pierwsi pacjenci, ukończą 1 rok obserwacji.

Po więcej informacji na temat badania zapraszamy na stronę internetową: https://nauka.czd.pl/virap/ lub do kontaktu bezpośredniego z prof. Katarzyną Kotulską-Jóźwiak – kierownikiem Kliniki Neurologii i Epileptologii IPCZD.