MitBrain w praktyce – dr n. med. Dorota Wesoł-Kucharska o badaniu dzieci z chorobami mitochondrialnymi

W Instytucie „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka” realizowany jest projekt MitBrain - niekomercyjne, innowacyjne badanie kliniczne skierowane do dzieci z chorobami mitochondrialnymi i objawami neurologicznymi. Projekt uzyskał dofinansowanie w ramach konkursu Agencji Badań Medycznych, wspierającego rozwój nowatorskich badań klinicznych o wysokim znaczeniu społecznym i naukowym.

Choroby mitochondrialne to rzadkie, ciężkie i postępujące schorzenia, w których dochodzi do zaburzeń produkcji energii w komórkach. Dla wielu pacjentów i ich rodzin nadal brakuje skutecznych terapii przyczynowych, dlatego poszukiwanie nowych, bezpiecznych strategii leczenia jest jednym z kluczowych wyzwań współczesnej medycyny.

Projekt MitBrain bada możliwość zastosowania sildenafilu - leku znanego m.in. z leczenia nadciśnienia płucnego - w nowym wskazaniu. Wcześniejsze badania laboratoryjne sugerowały, że substancja ta może korzystnie wpływać na funkcjonowanie mitochondriów. Celem badania jest sprawdzenie, czy te obserwacje mogą przełożyć się na realne i klinicznie istotne korzyści dla dzieci, przy zachowaniu najwyższych standardów bezpieczeństwa i rzetelności naukowej.

Badanie prowadzi dr n. med. Dorota Wesoł-Kucharska z Instytutu „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka”. W rozmowie opowiada ona o impulsie do zaprojektowania badania MitBrain, drodze od obserwacji naukowych do badania klinicznego oraz o powodach wyboru tej innowacyjnej strategii terapeutycznej.

Zachęcamy do wysłuchania wywiadu z dr n. med. Dorotą Wesoł-Kucharską, w którym przybliża kulisy powstania projektu MitBrain i znaczenie niekomercyjnych badań klinicznych finansowanych przez Agencję Badań Medycznych.

Projekt MitBrain jest przykładem, jak dzięki wsparciu ABM możliwe jest rozwijanie nowych kierunków leczenia w obszarach, w których dotychczas możliwości terapeutyczne były bardzo ograniczone - z realną nadzieją dla pacjentów i ich rodzin.